里程碑式研究：利用CRISPR基因编辑技术创造出“通用”干细胞

北京时间2月19日报道，医学研究近日取得一项里程碑式的进展，科学家首次利用CRISPR基因编辑技术创造出“通用”干细胞。这种干细胞可以被移植到任何患者体内而不会产生免疫系统反应。该研究成果被发表在最新一期《自然生物技术》杂志上。

尽管科学家们早在十多年前便在这一领域取得革命性进展，有望改变再生医学的实践，但临床治疗进展缓慢。科学家通过诱导多能干细胞(iPSCs)演示完全成形的成年细胞如何有效地转化为多能干细胞，但质量控制和可复制性限制了iPSC技术的发展。

这项新研究报告的首席作者托拜厄斯·德尤(Tobias Deuse)解释称：“iPSC技术存在许多问题，但最大的障碍是质量控制和可复制性。我们不知道是什么让一些细胞能够重新编程，但大多数科学家认为目前还不能可靠地做到这一点。因此，大多数个性化的iPSC治疗方法都被抛弃了。”

目前，科学家们必须通过一项复杂而耗时的过程才能创造出iPSCs，托拜厄斯·德尤（Tobias Deuse）等科学家则通过旨在开发一种新方法的新研究项目，创造出一种可以供所有患者使用的通用间充质干细胞。研究人员通过实验发现，在iPSCs中过表达CD47基因可以抑制自然杀伤（NK）免疫细胞的活性，不会触发免疫细胞的攻击。

此外，研究人员还通过一系列动物实验，验证了这些新的通用iPSCs可以移植到不匹配的小鼠体内，而不会产生任何免疫排斥反应。研究人员进一步使用新的iPSCs来制造人类心脏细胞，并将其移植到拟人化小鼠模型中。这些细胞不仅没有被排斥，并继续形成了心肌的早期阶段。

厄斯·德尤表示：“这是人类首次设计出可以普遍移植的细胞，并能在不引起免疫反应的情况下在具有免疫功能的受体中存活。”

虽然还需要做大量工作来建立对人类安全有效的特定iPSC治疗方法，但这一重要进展为这些治疗方法降低费用并增强效果方面效奠定了基础。一旦证明这些新细胞能够安全有效的使用于人类，必将减少未来定制化干细胞治疗的昂贵费用和繁琐过程。

厄斯·德尤表示：“我们的技术可以让更多的人受益，生产成本远远低于任何个性化的方法。我们只需要制造一次细胞，就能得到一种适用于所有人的产品。”

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